4月25日，港股创新药企基石药业(02616.HK)同类首创精准治疗药物普吉华®(普拉替尼胶囊)被纳入《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)——甲状腺癌》，推荐用于治疗RET变异阳性的分化型甲状腺癌(DTC)、甲状腺髓样癌(MTC)以及未分化癌(ATC)患者。
这是继《CSCO分化型甲状腺癌诊疗指南(2021)》、《甲状腺癌RET基因检测与临床应用专家共识(2021版)》、《甲状腺髓样癌诊断与治疗中国专家共识(2020版)》后，普吉华®再次被纳入甲状腺癌领域权威诊疗指南，进一步证实其已成为治疗甲状腺癌患者的高效的创新疗法。
对于此次获得用药推荐，基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示，普吉华®作为目前国内首个且唯一获批的选择性RET抑制剂，被写入《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》，基石药业将进一步提升该产品在相关适应症方面的更为广泛的应用，“我们将持续提高包括普吉华®在内的多款药物的可支付性，探索更多的创新模式，让患者能够用得上、用得起全球领先的创新药”。
甲状腺癌发病率显著上升
普吉华®疗效显著获推荐
据公开资料，《中国肿瘤整合诊治指南(CACA) 》由中国抗癌协会(CACA)理事长樊代明院士为总主编，涵盖52种肿瘤，是继美国NCCN和欧洲ESMO等国际指南之后，聚焦中国人群特征及诊疗防控特色，兼顾医疗可及性，体现整合思维，是兼具中国特点和国际视野，更加适合中国人群的肿瘤指南规范体系。
《中国肿瘤整合诊治指南(CACA) ——甲状腺癌》秉承指南宗旨，整合了甲状腺癌的诊断与筛查、外科治疗、核医学治疗、内分泌治疗、系统治疗与康复等多种治疗手段，并首次涵盖了甲状腺乳头状癌、髓样癌、未分化癌等多种不同病理类型的内容。
根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万。甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位，已成为最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。其中，大约10-20%的甲状腺乳头状癌(最常见的甲状腺癌)患者携带RET融合，大约60%的甲状腺髓样癌(约占甲状腺癌的2-5%)患者携带RET突变。
据了解，普吉华®是一种强效高选择性RET抑制剂。今年3月，普吉华®扩展适应症在中国大陆获批，该项适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗。之前，该药物已经以商品名GAVRETO在美国获批用于上述适应症治疗。
而此次《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)——甲状腺癌》中，同时推荐将普吉华®用于治疗RET突变阳性有症状的或进展的持续/复发或转移性MTC、RET融合阳性的临床进展性DTC以及ATC患者。
普吉华®适应症进一步扩展
多种创新模式提升药品可及
实际上，普吉华®是目前中国首个且唯一获批用于治疗RET变异非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌的选择性RET抑制剂。2021年3月，普吉华®获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，而2022年3月，中国香港也已受理上述适应症的新药上市申请。此外，美国食品药品监督管理局和欧盟委员会均已批准普拉替尼用于NSCLC患者的治疗。
在肺癌领域，普拉替尼也被写入国内外多项指南共识的治疗推荐，包括《中国非小细胞肺癌RET基因融合临床检测专家共识》、《非小细胞肺癌分子病理检测临床实践指南(2021版)》、《CSCO NSCLC诊疗指南(2021)》、《原发性肺癌诊疗指南2022版》、美国《NCCN非小细胞肺癌临床实践指南2022》。
据悉，基石药业还在探索RET抑制剂的篮子试验。所谓“篮子试验”(basket trial)，即不再按患癌组织来选择受试患者，而是按照肿瘤的驱动基因来选择临床试验对象，正所谓“异病同治”，“不限癌种”，普吉华®未来的医疗价值和商业潜力可见一斑。
此外，基石药业已通过与医疗服务提供方、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体合作，扩大药品的市场辐射范围，目前已覆盖130多个城市的400多家医院。不仅如此，该产品已纳入超60个主要省市级的商业保险中，包括北京京惠保、成都惠蓉保、苏州苏惠保、海南乐城、珠海大爱无疆等，进一步提升产品的可及性。同时，普吉华®是博鳌乐城首个当月与美国同步落地的全球新药，也是中国首个使用乐城真实世界数据辅助审评审批的药物。
（责任编辑：华康）
